한국과학기술연구원(KIST) 연구진이 글로벌 제약사와 ‘먹는 치매약’ 후보물질에 대한 해외 기술수출 계약을 맺었다. 계약금은 약 5037억원으로, 출연연을 기반으로 창업한 연구소 기업이 기술 이전한 사례 중 역대 최대 규모다.
과학기술정보통신부와 KIST는 KIST 창업기업인 큐어버스가 16일(현지시간) 오전 11시 이탈리아 제약사 안젤리나파마와 총 3억7000만달러의 기술 수출 계약을 체결했다고 21일 밝혔다. 이번 계약은 개발단계별 마일스톤을 포함한다.
기술이전 대상 기술은 지난 9월 임상 1상에 착수한 ‘CV-01’이다. 신약 상용화 성공 여부에 따라 정부출연연구기관의 기술수출 사례 중 역대 최대 금액의 성과가 될 전망이다.
이번 계약 이전 역대 최고 수출액은 한국생명공학연구원의 지원을 받은 진코어가 지난해 미국 보스턴 소재 글로벌 제약사와 ‘초소형 유전자가위 기술’ 이전 계약금액인 3억5000만달러(약 4500억원)다.
그간 제약회사들은 치매의 원인으로 꼽혀온 아밀로이드베타단백질이 뇌에 과다하게 쌓이는 것을 막거나 제거하는 물질을 개발해왔는데, 효능의 한계와 환자 사망 등 안전성 문제가 존재했다.
이에 최근 글로벌 제약사들은 뇌염증과 산화성 스트레스가 치매의 근원일 가능성에 주목해, 차세대 기전의 치료제 개발에 나서고 있다.
박기덕 KIST 박사 등 연구진은 2014년부터 차세대 치매치료제 개발에 돌입했다. 특히 Keap1·Nrf2 시그널 경로를 통해 신경염증 반응을 억제해 뇌 신경회로 손상을 방지하는 방식에 집중했다.
다년간의 연구 결과 해당 반응 경로를 표적하는 CV-01을 개발했다. KIST는 해당 치료제가 파킨슨병, 뇌전증 등 뇌 신경 손상이 원인인 다양한 뇌신경계 질환에도 적용 가능할 것으로 기대했다.
CV-01은 경구용 치료제로 집에서 손쉽게 주기적으로 복용이 가능하다는 것이 가장 큰 장점이다. 또한 질병의 원인 물질에만 선택적으로 결합하는 성질이 커 기존 뇌혈관부종 등 부작용도 적을 것으로 예상된다. 이뿐아니라 저분자 화합물 약물이기 때문에 뇌혈관장벽 투과가 용이해 뇌 등으로의 약물 침투가 빠르다는 장점도 있다. 이외에 치매의 발병 전 예방 용법으로도 활용이 가능하다.
이번 기술 수출 계약 체결은 정부의 바이오 분야 연구개발 지원에 따른 성과다.
KIST는 국가과학기술연구회 미래선도형 융합연구단으로부터 6년간 43억5000만원을 지원받아 신약 후보물질을 개발했다. 또한 2021년부터 2024년까지 바이오스타 사업으로 10억5000만원을 지원 받아 2021년 기술출자회사 큐어버스를 창업했으며, 이듬해 KIST와 ‘CV-01’에 관한 기술이전 계약을 체결했다.
큐어버스의 경우 홍릉 강소연구개발특구에 입지를 두고 과기정통부로부터 연구소기업 등록, 세제혜택 등 사업화 지원(20212024년, 3억원)을 받았으며, 이에 힘입어 비임상을 2년만에 완료한 바 있다. 또 81억원의 시리즈A 투자를 유치했다. 현재는 과기정통부·보건복지부 공동 주관의 치매극복연구개발사업단 지원(20232025년 15억원)에 기반해 임상 1상 단계를 진행 중이다.
황판식 과기정통부 연구개발정책실장은 “그간 정부의 꾸준한 바이오 분야 연구개발 지원에 힘입어, 최근 출연연의 대형 바이오 기술이전 성과들이 차례로 나타나고 있다"며 “출연연과 대학의 우수 연구성과를 바이오 기업의 임상과 사업화까지 연계하는 오픈이노베이션 전략을 중심에 두고, 국산 블록버스터 신약 개발을 위한 기술사업화 정책과 사업을 지속적으로 추진해 나가겠다"고 밝혔다.